Исследователи из Петербургского института ядерной физики, входящего в состав НИЦ «Курчатовский институт», и их коллеги из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета разработали новое лекарство, способное бороться с болезнью Паркинсона на ее начальных стадиях. Об этом сообщили «Известия».
Препарат направлен на активацию фермента глюкоцереброзидазы, кодируемого геном GBA1. Изменения в данном гене могут значительно повысить вероятность развития заболевания. Лабораторные испытания на клетках больных доказали, что разработанное соединение способно восстанавливать функциональность этого фермента.
«Основная проблема состоит в том, что при уменьшении активности глюкоцереброзидазы, клетки начинают скапливать субстрат, который в свою очередь может усиливать действие нейротоксичных альфа-синуклеинов, приводящих к уничтожению нейронов. Наша молекула позволяет ферменту работать более продуктивно,» — объяснила Софья Пчелина, руководитель лаборатории молекулярной генетики человека в НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ.
В основу разработки препарата российскими специалистами легли зарубежные исследования эффективности так называемых фармакологических шаперонов — малых молекул, способных корректировать структуру белков. Используя компьютерное моделирование глюкоцереброзидазы, команда искала химические модификации, которые могли бы усилить эффект шаперона. После создания нескольких молекул, исследователи провели тестирование на клетках с мутациями в гене GBA1 и обнаружили, что наиболее перспективное соединение снижает уровень вредных субстратов эффективнее, чем аналоги из-за рубежа, которые на данный момент находятся на стадии клинических испытаний.
Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий»:
Быть в ферменте: в России запатентовали лекарство от болезни Паркинсона
